- Jeg kan gå dag efter dag og se, at Mathias bliver svagere og svagere. Kunne vi bare hjælpe ham en lille smule...
Kim Agersø Nielsen når ikke at færdiggøre sætningen, før stemmen knækker. For som flere andre forældre til børn med den sjældne muskelsvindsygdom SMA kæmper han en smertefuld kamp for sin søn, Mathias på 11 år.
Sygdommen nedbryder langsomt nerverne i rygsøjlen, men lægemidlet spinraza virker ved at danne et protein omkring rygsøjlen, der holder nerverne til musklerne i live.
Det blev godkendt til brug i EU i sommeren 2017, men herhjemme har det Medicinrådet, som udarbejder anbefalinger af nye lægemidler til regionerne, afvist at godkende spinraza som standardbehandling i Danmark.
Medicinråd siger nej - igen
Spinraza, som per dosis kan koste over en halv million kroner, bliver i Danmark brugt til patienter under seks år, men en gruppe på 26 ældre børn får ikke tilbud medicinen - og fredag sagde Medicinrådet endnu en gang nej til at bruge Spinraza bredt.
Derfor var fredag en barsk dag for familien Agersø Nielsen i Skælskør.
- Det var en svær dag. Man gør og håber som forælder gennem mange år og kan se, hvordan det går tilbage med ens barn. Det var en hård dag, siger Kim Agersø Nielsen.
- Vi har et sundhedsvæsen, som vi siger er verdens bedste. Politikerne siger, at vi skal bruge den nyeste medicin, at vi skal være banebrydende og det ene eller andet. Men de he 26 børn vil man ikke give chancen, siger Kim Agersø Nielsen.
Fakta om Spinraza
Medicinrådet, der rådgiver regionerne om brug af lægemidler, afviser en bredere brug af lægemidlet Spinraza.
Her kan du læse om det kostbare lægemiddel:
- Spinraza er et lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen.
- Det bruges til behandling af en særlig form for muskelsvind kadet spinal muskelatrofi (SMA).
- Det er en arvelig sygdom, som nedbryder muskulaturen så meget, at det til sidst vanskeliggør vejrtrækningen i en grad, så nogle patienter må bruge respirator.
- SMA findes i tre former. Den første er den mest alvorlige. Den fødes der ét til to børn med i Danmark hvert år.
- Medicinrådets nuværende anbefaling går på at bruge Spinraza over for en afgrænset patientgruppe: Børn med SMA, som maksimalt er seks år gamle.
- Ifølge Lægemiddelstyrelsens hjemmeside medicinpriser.dk er indkøbsprisen for en dosis af midlet 572.232,79 kroner.
- Den reelle pris, som sygehusene kan forhandle sig frem til, er dog en anden.
Kilder: Lægemiddelstyrelsen, Muskelsvindfonden, Ritzau.
Spinraza kom på markedet for tre et halvt år siden og blev kendt som et af de absolut dyreste lægemidler herhjemme. Men i mange andre lande - også hos vores naboer - bliver det brugt i langt højere grad.
Sådan bør det også være i Danmark, mener man i Muskelsvindfonden.
- Når resten af udlandet siger god for den her medicin til den samme pris som Danmark, så kan jeg ikke forstå, hvorfor vi ikke følger trop, siger Simon Toftgaard Jensen, som er formand i Muskelsvindfonden.
Han frygter, at børn dag for dag vil miste evner, de allerede har.
Råd: Der mangler dokumentation for effekten
Medicinrådet har flere gange diskuteret Spinraza - og faktisk har rådets eget fagudvalg konkluderet, at flere børn og unge under 18 år kan have god gavn af behandlingen. Alligevel afviser rådet at udbrede brugen.
- Problemet er, at vi faktisk ingen dokumentation har for, hvor mange, der vil kunne få effekt af behandlingen, og hvor mange der ikke vil kunne få effekt af behandlingen, siger Steen Werner Hansen, formand for Medicinrådet.
- Derfor der det meget vanskeligt for rådet at finde frem til, om der et rimeligt forhold mellem effekten og den betaling, som man forlanger for behandlingen, siger Steen Werner Hansen.
I Skælskør forstår Mathias' far godt, at der ikke er råd til alt. Alligevel er han kritisk over for rådets valg.
- Jeg er med på, at vi skal prioritere. Helt sikkert. Vi kan bare se, at andre lande prioriterer anderledes, fordi de tror på den her medicin, siger Kim Agersø Nielsen.
Samme undren har man i Muskelsvindfonden.
- Jeg synes jo, det er grotesk, at når det er så enkelt at fagudvalget siger, at det virker - altså eksperterne - de udenlandske eksperter siger, at det virker - og medicin, de tvivler alligevel, siger Simon Toftgaard Jensen fra Muskelsvindfonden.
S: Ikke et spørgsmål om penge
Socialdemokratiets sundhedsordfører bakker medicinrådet op: Lægemidler skal have en klar dokumenteret effekt, før vi skal bruge millioner på det i Danmark.
- Hvis jeg var medicinalindustrien, ville jeg levere den dokumenation hurtigst muligt, siger Rasmus Horn Langhoff (S).
Er I så klar til at finde pengene til det?
- Det er ikke pengene, de står og falder på. Det, det står og falder på, det er, om vi kan tro på, at det her virker, siger Rasmus Horn Langhoff.
I Skælskør får gårsdagens nederlag dog ikke Kim Agersø Nielsen til at opgive kampen.
- Det skal lykkes. Det er de sidste 26 børn, der mangler den her medicin, og som Danmark skal give en chance, siger Kim Agersø Nielsen.