Børn med muskelsygdom får nej til milliondyr medicin

Medicinrådet afviser bredere brug af medicin, som eksperter anbefaler til børn og unge med muskelsygdom.

Bemærk: Artiklen er mere end 30 dage gammel

- Der er jo ikke andre behandlingsmuligheder for Mathias, så ja, det er svært at leve med.

Sådan lød det i 2018, da TV2 ØST talte med Helle Agersø Nielsen, der er mor til den nu 11-årige Mathias. Han lider af muskelsvind og fik afslag på behandling af det kostbare lægemiddel spinraza. 

Udsigten til, at Mathias og andre børn kan få lægemidlet, er nu blevet ringere. Børn og unge med muskelsvind, som i dag står uden behandling, får nemlig ikke mulighed for behandling med det kostbare lægemiddel Spinraza.

For Medicinrådet har denne uge afvist at udbrede brugen af lægemidlet til en bredere gruppe patienter.

Det skriver rådet, der vejleder Danske Regioner om brug af medicin i forhold til pris og effekt, i en pressemeddelelse fredag, skriver Ritzau.

Mathias Agersø Nielsens forældre har i flere år kæmpet for, han kan få lægemidlet spinraza. Men effekten af behandlingen mindskes, jo ældre barnet bliver.
Mathias Agersø Nielsens forældre har i flere år kæmpet for, han kan få lægemidlet spinraza. Men effekten af behandlingen mindskes, jo ældre barnet bliver.

Beslutningen får hård kritik fra Danske Patienter og Muskelsvindfonden.

- Vi synes, at det er meget, meget ulykkeligt for de patienter i Danmark, der ikke kan få adgang til medicinen i modsætning til børn i næsten alle andre europæiske lande, siger Morten Freil, der er direktør i Danske Patienter til Ritzau.

Fakta om Spinraza

Koster flere millioner årligt

Spinraza har længe været genstand for debat, fordi en behandling kan koste flere millioner kroner om året.

Men det er ikke medicinens høje pris, der ligger til grund for Medicinrådets beslutning.

quote Danmark går enegang i forhold til de lande, vi normalt sammenligner os med

Morten Freil, direktør i Danske Patienter.

Derimod lyder begrundelsen, at der ikke er bevis nok for, at medicinen har en "overbevisende effekt" for den gruppe af børn, der i dag ikke har adgang til medicinen.

Men det er kontroversielt, lyder kritikken fra patientforeningerne.

Både fordi Medicinrådets eget fagudvalg har konkluderet, at flere børn og unge kan have god gavn af behandlingen. Men også fordi medicinen er blevet godkendt til bredere brug i mange andre europæiske lande.

- Danmark går enegang i forhold til de lande, vi normalt sammenligner os med, siger Morten Freil.

William Kofoed og hans bror Victor er blandt de børn, der har fået spinraza. Ifølge forældrene gjorde medicinen drengene gladere og gav dem bedre søvn og mere overskud.
William Kofoed og hans bror Victor er blandt de børn, der har fået spinraza. Ifølge forældrene gjorde medicinen drengene gladere og gav dem bedre søvn og mere overskud. Foto: TV ØST

Patienter: Afgørelse har principiel karakter

Danske Patienter mener, at afgørelsen har "principiel karakter" - og  direktøren frygter, at den kan få konsekvenser for andre patienter med sjældne sygdomme

- Vi ser nu en meget restriktiv vurdering af den evidens, der er. Vi frygter, at det kan blive meget, meget svært at få godkendt medicin til sjældne sygdomme, hvis man kræver, at der skal være meget store studier og meget stor sikkerhed, siger Morten Freil.

quote Bare i de tre år der er gået, siden Medicinrådet første gang behandlede Spinraza, er der børn, som har mistet både gang- og håndfunktion.

Henrik Ib Jørgensen, direktør i Muskelsvindfonden.

Ifølge Muskelsvindfonden er der 26 børn og unge i Danmark med muskelsvind-diagnosen SMA, som lige nu står uden behandling.

Og Medicinrådets afgørelse får alvorlige konsekvenser for dem. Det siger Henrik Ib Jørgensen, der er direktør i Muskelsvindfonden.

- Det er en meget kraftig fremadskridende sygdom, specielt i voksealderen.

- Bare i de tre år der er gået, siden Medicinrådet første gang behandlede Spinraza, er der børn, som har mistet både gang- og håndfunktion. Det er vigtige funktioner, som de ikke får tilbage.

- Derfor synes vi ikke, at Medicinrådet bør nøle meget længere, siger Henrik Ib Jørgensen.

VIDEO: TV2 ØST mødte i november 2018 familien Agersø Nielsen, som stadig kæmper for, at den nu 11-årige Mathias kan få lægemidlet spinraza: