Manglende dokumentation er årsag til, at Medicinrådet har afvist en bredere brug af lægemidlet Spinraza til behandling af personer med muskelsvind.
Det forklarer Steen Werner Hansen, der er formand i Medicinrådet.
Ifølge ham har den dokumentation, som rådet har været i stand til at skaffe, ikke vist klart, hvem der kan have effekt af behandlingen, og hvem der ikke har effekt af behandlingen.
- Derfor er det meget vanskeligt for rådet at finde frem til, om der er et rimeligt forhold mellem effekten og den betaling, man forlanger for behandlingen, siger Steen Werner Hansen.
Kan koste millioner - men prisen er ikke afgørende
En behandling med Spinraza kan koste flere millioner kroner om året.
Derved er midlet også blandt de dyreste, som Medicinrådet nogensinde har skullet vurdere i sit arbejde med at vejlede regionerne om brug af medicin i forhold til pris og effekt.
Den høje pris har dog ikke været det tungeste lod i rådets beslutning om at fastholde sin anbefaling for behandling med midlet.
- Det, der vægter tungest, er, at dokumentationen for hvem der har effekt af behandlingen, og hvem der ikke har effekt af behandlingen, ikke er eksisterende.
- Men det er klart, at prisen på lægemidlet og ikke mindst de betingelser, der er knyttet til den pris, vi er blevet tilbudt, gør, at vi samlet set må se på, hvordan vi får mest sundhed for pengene i vores sundhedsvæsen, siger Steen Werner Hansen.
Fakta om Spinraza
Medicinrådet, der rådgiver regionerne om brug af lægemidler, afviser en bredere brug af lægemidlet Spinraza.
Her kan du læse om det kostbare lægemiddel:
- Spinraza er et lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen.
- Det bruges til behandling af en særlig form for muskelsvind kadet spinal muskelatrofi (SMA).
- Det er en arvelig sygdom, som nedbryder muskulaturen så meget, at det til sidst vanskeliggør vejrtrækningen i en grad, så nogle patienter må bruge respirator.
- SMA findes i tre former. Den første er den mest alvorlige. Den fødes der ét til to børn med i Danmark hvert år.
- Medicinrådets nuværende anbefaling går på at bruge Spinraza over for en afgrænset patientgruppe: Børn med SMA, som maksimalt er seks år gamle.
- Ifølge Lægemiddelstyrelsens hjemmeside medicinpriser.dk er indkøbsprisen for en dosis af midlet 572.232,79 kroner.
- Den reelle pris, som sygehusene kan forhandle sig frem til, er dog en anden.
Kilder: Lægemiddelstyrelsen, Muskelsvindfonden, Ritzau.
Flere lægemidler er på vej
Han mener, at der i øjeblikket ikke er baggrund for at revurdere effekten af Spinraza, og hvorvidt en bredere gruppe af personer vil have gavn af midlet.
Det skyldes ifølge ham, at selskabet Biogen, der har udviklet Spinraza, ikke er i stand til at vise nogle kontrollerede undersøgelser, som gør det muligt for rådet at vurdere den præcise effekt.
- Men der kommer nye lægemidler med den samme virkningsmekanisme, som er udviklet med kontrollerede undersøgelser.
- Der håber vi, at vi kan blive klogere.
- Og det er klart, at når der kommer nye lægemidler og ny dokumentation, så vil vi revurdere det, siger Steen Werner Hansen.
Ifølge Muskelsvindfonden er det 26 børn og unge med muskelsvind-diagnosen SMA, som på grund af den fastholdte anbefaling stadig ikke kan se frem til at blive behandlet med Spinraza.
VIDEO: TV2 ØST mødte i november 2018 familien Agersø Nielsen, som stadig kæmper for, at den nu 11-årige Mathias kan få lægemidlet spinraza: