11-årige Mathias får ja fra læge til kostbar medicin mod muskelsvind – venter alligevel på endelig afgørelse

Læge fra Rigshospitalet har godkendt 11-årige Mathias til medicin mod muskelsvind. Sagen venter dog stadig hos lægemiddelkomitéen.

Bemærk: Artiklen er mere end 30 dage gammel

11- årige Mathias fra Skælskør lider af den sjældne muskelsvindsygdom SMA. Hver dag mister han flere og flere kræfter i sine muskler.

- Mathias mister gangfunktion næsten hver dag. Det går rigtig stærkt i øjeblikket. Det er et spørgsmål om tid, siger Kim Agersø Nielsen, der er far til Mathias.

I flere år har familien kæmpet for, at Mathias kan få medicinen Spinraza til behandling af sønnens sygdom. Medikamentet er dog ikke godkendt af Medicinrådet til standardbehandling, derfor har det været svært for familien at få en godkendelse.

quote Mathias mister gangfunktion næsten hver dag

Kim Agersø Nielsen, far til Mathias

For to uger siden kom der dog godt nyt for familien. Mathias’ læge fra BørneUngeKlinikken på Rigshospitalet har indstillet, at Mathias skal behandles med den dyre medicin.

- Det er et stort skridt i den rigtige retning set for vores synspunkt, siger Kim Agersø Nielsen, der har kæmpet for at få godkendelsen i flere år.

Venter på godkendelse fra lægekomité

Til trods for, at lægen nu har indstillet Mathias, kan han stadig ikke modtage behandlingen. Da Medicinrådet ikke har godkendt Spinraza til standardbehandling, skal en læge ansøge om brug af medicinen, hvis der er særlige forhold, der berettiger til brugen af det. Og det er der altså i dette tilfælde, mener Mathias’ læge.

- Vi er bekymrede for, at MN (Mathias, red.) mister sin gangfunktion helt indenfor kort tid, og vil være permanent kørestolsbruger, skriver Mathias’ læge i en ansøgning til Regions Hovedstadens lægemiddelkomité.

- Ud fra sygdomsforståelse kan tabte funktioner ofte ikke genvindes, idet sygdomsprogression er ledsaget af irreversibelt tab af motorneuroner. Derfor vurderer vi, at vi ikke kan vente med at starte behandling med nusinersen indtil der er kommet mere valide data, skriver lægen videre i ansøgningen.

Artiklen fortsætter under videoen.

     

Lægemiddelkomitéen skal senest 14 dage efter modtagelsen af ansøgningen vurdere, om de vil anbefale brugen af medikamentet i det beskrevne tilfælde. Nu er det fire uger siden, at familien og lægen sendte ansøgningen, men de har endnu ikke hørt noget.

- Det er hårdt, synes jeg. Jeg er både bange, frustreret og vred. Hvis der går mange måneder, så kan det være han ikke kan gå mere resten af livet, siger Kim Agersø Nielsen.

Artiklen fortsætter efter grafikken.

Grafik: Nick Abildgaard

Afvist af Medicinrådet

Spinraza er et medikament, der ofte er blevet diskuteret, ikke mindst hos Medicinrådet. Senest i juli tog rådet igen stilling til, om brugen af Spinranza skulle udbredes, så det ikke kun er en lille gruppe af godkendte patienter, der kan modtage det.

Ifølge Medicinrådet er der dog ikke god nok dokumentation for, hvem behandlingen vil have en effekt på, og hvem det ikke vil have en effekt på.

- Derfor er det meget vanskeligt for rådet at finde frem til, om der er et rimeligt forhold mellem effekten og den betaling, man forlanger for behandlingen, sagde Steen Werner Hansen, der er formand for Medicinrådet, i juli.

 
  Foto: TV2 ØST

Behandling med Spinraza kan blive en meget bekostelig affære, hvor behandlinger i løbet af det første år kan løbe op i flere millioner kroner. Det er dog ikke den eneste årsag til, at medikamentet endnu ikke er godkendt til udbredt behandling hos rådet.

- Det, der vægter tungest, er, at dokumentationen for, hvem der har effekt af behandlingen, og hvem der ikke har effekt af behandlingen, ikke er eksisterende.

- Men det er klart, at prisen på lægemidlet og ikke mindst de betingelser, der er knyttet til den pris, vi er blevet tilbudt, gør, at vi samlet set må se på, hvordan vi får mest sundhed for pengene i vores sundhedsvæsen, sagde Steen Werner Hansen.

Godkendelse af komité er ikke afgørende

Familien Agersø Nielsen i Skælskør venter altså på at få svar fra lægemiddelskomitéen. De føler snart ikke, de kan gøre andet.

- Jeg går og afventer et svar fra dem og håber, at det bliver et ja, og Mathias kommer i behandling med det samme. Men jeg frygter, at den regionale lægemiddelkomité ikke vil anbefale, at Mathias modtager behandling med Spinraza, og at Rigshospitalet vil føle sig bundet af den vurdering. Men jeg synes, det er noget galt i systemet, siger Kim Agersø Nielsen.

Kim Agersø Nielsen mener ikke, at systemet fungerer, for det burde ikke være nødvendigt at få brugen af Spinraza godkendt af en lægemiddelkomité ifølge de gældende regler.

Ifølge Danske Regioners notat fra 2018 om Vejledning om anvendelse af lægemidler som ikke er anbefalet af Medicinrådet, er det nemlig altid den behandlende læge, der har den sidste afgørelse, om medicinen skal bruges. Det er også det, der går under navnet det syvende princip, der sikrer lægen fri ordinationsret.

Rigshospitalet afventer stadig Regions Hovedstadens lægemiddelkomités anbefaling. Kim Agersø Nielsen håber, den kommer i løbet af denne uge.